В РФ появился один из самых дорогих препаратов планеты «Золгенсма», что им лечат и какая стоимость

В Россию наконец-то стал официально поступать самый дорогой лекарственный препарат «Золгенсма». Стоимость его заоблочная, правда, и эффект от его применения доказывает, что наука творит чудеса.

Золгенсма появился в России, что им лечат и сколько стоит

Препарат «Золгенсма», применяемый для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), был введен в официальный оборот в России. По словам руководителя фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко, завершение процесса его регистрации в стране откроет возможность для государства закупать препарат и включать его в перечни жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов или в государственные программы обеспечения.

«Золгенсма», стоимость одной дозы которой составляет более $2 млн, — первый генный препарат для лечения СМА, который вводится однократно.

По данным ЦРПТ, три упаковки препарата уже использовали в московской Морозовской детской больнице и Национальном медицинском исследовательском центре здоровья детей.

Для справки: стоит сказать, что в российских лабораториях также было создано лекарство от спинальной мышечной атрофии. Первые испытания показали, что препарат работает. 12 человек уже осенью смогут получить спасительную инъекцию.

Что такое СМА

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – генетическая болезнь, которая проявляется как нарастающая мышечная слабость. У пациента прогрессивно снижается способность мышц к сокращению, что проводит в итоге к нарушению дыхания и глотания. При этом интеллект абсолютно сохранен, и человек осознаёт все происходящие с ним страшные изменения.

Каждый год в России рождается около 200 детей со СМА. Существуют различные формы этого заболевания, наиболее тяжёлая – болезнь Верднига-Гоффмана, первые симптомы которой появляются в возрасте до 6 месяцев и быстро прогрессируют. Без респираторной поддержки такие малыши раньше редко доживали до двух лет, а врачи могли предложить им только паллиативную помощь.

Сегодня ситуация изменилась. Есть препараты, действие которых направлено на увеличение уровня функционального белка SMN – у людей, страдающих спинальной мышечной атрофией, он снижен. Этот белок необходим для работы двигательных нейронов спинного мозга. Если вовремя начать лечение, можно остановить гибель мотонейронов, а значит избежать тяжёлых последствий заболевания.

Кто раньше поставлял препарат в РФ

Ранее покупкой лекарства за границей занимался фонд «Круг добра», созданный в 2021 году по указу президента России Владимира Путина. Стандартно в период регистрации лекарства снижается доступность препарата, потому что с момента начала процесса его нужно ввозить в российской упаковке, а на ее создание и составление инструкции в соответствии с российской маркировкой уходит время.

«Эти полгода [с начала процесса регистрации] могли бы оказаться критичными для кого-то из наших маленьких подопечных — препарат был бы просто недоступен. Однако были специально изменены нормативно-правовые акты, и правительство дало разрешение именно государственному фонду «Круг добра» возможность ввозить лекарственный препарат, уже зарегистрированный, но до ввода в гражданский оборот, как незарегистрированный все эти полгода. Это дало возможность получить препарат более 50 малышам-пациентам, появившимся в этот период», — рассказывает Германенко.

Помимо поступившего в оборот препарата, для лечения СМА применяется препарат «Спинраза» и «Рисдиплам» — в отличие от «Золгенсмы», их необходимо принимать всю жизнь.

Комментировать

Расскажите, а что вы думаете об этом?

Отправить